
La sanidad pública madrileña ha logrado salvar a una niña de 11 años con una enfermedad autoinmune rara llamada dermatomiositis anti-MDA5-positiva utilizando la terapia CAR-T ARI-0001. La paciente, que se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI), ha mejorado significativamente y ya no necesita tratamiento inmunosupresor. La terapia CAR-T se ha utilizado con éxito en casos de leucemia, pero este es el primer caso en el que se ha utilizado en una paciente pediátrica con esta enfermedad. La coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de enfermedades Minoritarias de La Paz ha destacado que la niña ha mejorado progresivamente y ya puede caminar y respirar por sí misma sin necesidad de ventilación mecánica.