La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario que afecta a miles de personas en todo el mundo. La compañía uniQure ha presentado los resultados preliminares de un ensayo clínico que muestra signos claros de ralentizar su progresión. El tratamiento, llamado AMT-130, utiliza un virus adenoasociado modificado para introducir un microARN en las neuronas, lo que impide la producción de la versión tóxica de la proteína huntingtina. El ensayo involucró a 29 pacientes en etapas tempranas de la enfermedad, quienes recibieron dosis bajas o altas de AMT-130. Los resultados mostraron una reducción del 75% en el deterioro de las puntuaciones en la escala unificada de evaluación de Huntington. La empresa planea solicitar la aprobación regulatoria en Estados Unidos en 2026. El tratamiento podría estar disponible clínicamente poco después, con un precio similar al de otras terapias génicas aprobadas, lo que podría situarlo por encima de los 2 millones de dólares por paciente.