Una terapia de edición genética reduce a la mitad el colesterol: así funciona la nueva apuesta de Crispr Therapeutics
Crispr Therapeutics ha desarrollado una terapia experimental basada en la tecnología Crispr que reduce a la mitad el colesterol en pacientes con hipercolesterolemia. La terapia actúa sobre el gen PCSK9, que regula los niveles de colesterol en sangre. En un estudio clínico con menos de 20 personas, se observó una reducción persistente del colesterol LDL en todos los participantes, sin efectos adversos graves. La terapia se aplica mediante una infusión intravenosa y podría requerir una sola aplicación para lograr efectos sostenidos a lo largo del tiempo. Esto podría representar una esperanza real para pacientes que no responden a otros tratamientos. La terapia se encuentra actualmente en fase 1 de ensayo clínico y podría avanzar hacia las fases 2 y 3 en los próximos años. La precisión de Crispr y su capacidad para dirigirse a genes específicos de forma eficiente lo convierten en una herramienta poderosa que podría cambiar el panorama de muchas enfermedades genéticas o crónicas.
...promete mucho, pero la muestra de pacientes es tan pequeña que parece un anuncio de una startup de biotecnología. Aun así, la idea de editar genes para reducir el colesterol es emocionante, así que esperemos que no sea solo un 'cortar y pegar' genético.
