Un equipo de investigadores de Países Bajos ha logrado corregir mutaciones en el ADN mitocondrial utilizando una herramienta genética llamada editor de bases. Esto supone un avance en el tratamiento de enfermedades mitocondriales, que son causadas por mutaciones en el ADN de las mitocondrias, las centrales energéticas de la célula. Los investigadores han utilizado un editor de bases llamado DdCBE y han demostrado que pueden generar y corregir eficazmente mutaciones del ADN mitocondrial en múltiples tipos celulares asociados a enfermedades en el laboratorio. El estudio, publicado en la revista PLOS Biology, ofrece nuevas esperanzas para las personas con enfermedades genéticas raras como el síndrome MELAS, el síndrome MERRF, el síndrome NARP y la neuropatía óptica hereditaria de Leber. Los autores han modificado células hepáticas y han demostrado que pueden corregir una mutación diferente en células de la piel de un paciente con un trastorno mitocondrial. El potencial de la edición de bases mitocondriales en el modelado de enfermedades y las posibles intervenciones terapéuticas la convierte en una vía prometedora para futuras investigaciones y desarrollos en la medicina mitocondrial.