La empresa biotecnológica uniQure y científicos de University College London (UCL) han presentado un avance médico histórico en la lucha contra la enfermedad de Huntington. Una terapia génica experimental, llamada AMT-130, ha logrado frenar el avance de la enfermedad en un 75% en pacientes humanos después de tres años de tratamiento. La terapia utiliza un virus modificado para silenciar el gen defectuoso que causa la enfermedad. Los resultados se han obtenido en un ensayo clínico de fase I/II con 29 pacientes, y se han medido utilizando escalas clínicas como la Unified Huntington’s Disease Rating Scale. La terapia requiere una cirugía cerebral especializada y un seguimiento médico intensivo, y su coste se estima en más de dos millones de euros por paciente. A pesar de esto, los investigadores consideran que este avance es un hito en la neurología y abre un nuevo horizonte para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como el párkinson, el alzhéimer y la ELA.