Una terapia génica experimental ha demostrado ser eficaz en el 95% de los casos en niños con inmunodeficiencia combinada grave por déficit de ADA. El tratamiento, desarrollado por investigadores estadounidenses y británicos, restauró y mantuvo la función del sistema inmunitario en 59 de los 62 menores. La terapia génica utiliza un lentivirus modificado para introducir una copia sana del gen ADA en las células madre sanguíneas del niño. Los resultados del ensayo se publican en la revista New England Journal of Medicine y son considerados prometedoras. Los investigadores trabajan para solicitar la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos, con el objetivo de que sea aprobada en un plazo de dos a tres años. La investigación fue financiada por los Institutos Nacionales de Salud estadounidenses, el Instituto de Medicina Regenerativa de California, Orchard Therapeutics y el Centro de Investigación Biomédica del Hospital Great Ormond Street del Reino Unido. El estudio representa el seguimiento más amplio y prolongado de una terapia génica de este tipo hasta la fecha, con algunos pacientes observados durante más de 7 años.